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Dans le cadre des « biothérapies », la thérapie cellulaire vise à soigner un organe ou un organisme par l'apport de cellules, obtenues la plupart du temps à partir de cellules souches, pour remplacer ou suppléer des cellules défaillantes. Le nombre de pathologies ciblées par cette biothérapie est important : Alzheimer, Parkinson, diabète, leucémie, etc. Elle pourrait également faciliter les greffes ou la restauration d'organes. Il faut pour cela réveiller les fonctions de codage de la cellule, les orienter vers le but recherché, et que les cellules ou organes produits soient acceptés dans l'organisme receveur. Ces cellules souches peuvent être la base de travaux de thérapie génique, on parle alors de thérapie génique ex vivo.
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